Ruxolitinib és un inhibidor de la Janus quinasa de molècula petita que s'utilitza en el tractament de la mielofibrosi de risc intermedi o alt i les formes resistents de policitèmia vera i la malaltia de l'empelt contra l'hoste. Ruxolitinib s'associa a elevacions transitòries i generalment lleus de l'aminotransferasa sèrica durant la teràpia i a casos rars de lesió hepàtica aguda idiosincràtica clínicament aparent i autolimitada, així com a casos de reactivació de l'hepatitis B en individus susceptibles.

Ruxolitinib és un inhibidor de la cinasa associada a Janus (JAK) biodisponible per via oral amb potencials activitats antineoplàsiques i immunomoduladores. Ruxolitinib s'uneix i inhibeix específicament a les proteïnestirosinaquinases JAK 1 i 2, que poden provocar una reducció de la inflamació i una inhibició de la proliferació cel·lular. La via JAK-STAT (transductor de senyal i activador de la transcripció) té un paper clau en la senyalització de moltes citocines i factors de creixement i està implicada en la proliferació cel·lular, el creixement, l'hematopoiesi i la resposta immune; Les cinases JAK es poden regular en malalties inflamatòries, trastorns mieloproliferatius i diverses malalties malignes.

Ruxolitinib és apirazolsubstituït a la posició 1 per un grup 2-ciano-1-ciclopentiletil i a la posició 3 per un grup pirrolo[2,3-d]pirimidin-4-il. S'utilitza com a sal de fosfat per al tractament de pacients amb mielofibrosi de risc intermedi o alt, inclosa la mielofibrosi primària, la mielofibrosi post-policitèmia vera i la mielofibrosi post-trombocitèmica essencial. Té un paper com a agent antineoplàstic i com a EC 2.7.10.2 (proteïna no específicatirosinainhibidor de la cinasa). És un nitril, apirrolopirimidinai membre dels pirazols.