La mielofibrosi (MF) es coneix com a mielofibrosi.També és una malaltia molt rara.I la causa de la seva patogènesi no es coneix.Les manifestacions clíniques típiques són els glòbuls vermells juvenils i l'anèmia granulocítica juvenil amb un nombre elevat de glòbuls vermells de gota de llàgrima.L'aspiració de medul·la òssia sovint mostra aspiració seca i la melsa sovint està marcadament augmentada amb diferents graus d'osteosclerosi.
La mielofibrosi primària (PMF) és un trastorn mieloproliferatiu clonal (MPD) de les cèl·lules mare hematopoètiques.El tractament de la mielofibrosi primària és principalment de suport, incloses les transfusions de sang.Es pot donar hidroxiurea per a la trombocitosi.Es poden observar pacients asimptomàtics i de baix risc sense tractament.
Es van realitzar dos estudis de fase III aleatoritzats (ESTUDI 1 i 2) en pacients amb MF (MF primària, MF post-geniculocitosi o MF post-trombocitèmia primària).En ambdós estudis, els pacients inscrits tenien esplenomegàlia palpable almenys 5 cm per sota de la caixa toràcica i tenien un risc moderat (2 factors pronòstics) o alt (3 o més factors pronòstics) segons els criteris de consens de l'International Working Group (IWG).
La dosi inicial de ruxolitinib es basa en el recompte de plaquetes.15 mg dues vegades al dia per a pacients amb un recompte de plaquetes entre 100 i 200 x 10^9/L i 20 mg dues vegades al dia per als pacients amb un nombre de plaquetes superior a 200 x 10^9/L.
Es van donar dosis individualitzades segons la tolerabilitat i l'eficàcia per a pacients amb un nombre de plaquetes entre 100 i 125 x 10^9/L, amb una dosi màxima de 20 mg dues vegades al dia;per a pacients amb recomptes de plaquetes entre 75 i 100 x 10^9/L, 10 mg dues vegades al dia;i per a pacients amb recomptes de plaquetes entre 50 i menors o iguals a 75 x 10^9/L, 2 vegades al dia a 5 mg cada vegada.
Ruxolitinibés un inhibidor oral de la tirosina cinasa JAK1 i JAK2 aprovat a la Unió Europea l'agost de 2012 per al tractament de la mielofibrosi de risc intermedi o alt, inclosa la mielofibrosi primària, la mielofibrosi post-geniculocitosi i la mielofibrosi post-trombocitemia primària.Actualment, ruxolitinib Jakavi està aprovat en més de 50 països d'arreu del món, inclosos la Unió Europea, Canadà i diversos països asiàtics, llatins i sud-americans.