L'estratègia de tractament de la mielofibrosi primària (PMF) es basa en l'estratificació del risc.A causa de la varietat de manifestacions clíniques i problemes que s'han d'abordar en pacients amb PMF, les estratègies de tractament han de tenir en compte la malaltia i les necessitats clíniques del pacient.El tractament inicial amb ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) en pacients amb una melsa gran va mostrar una reducció significativa de la melsa i va ser independent de l'estat de la mutació del conductor.La major magnitud de la reducció de la melsa suggereix un millor pronòstic.En pacients de baix risc sense malaltia clínicament significativa, es poden observar o entrar en assaigs clínics, amb avaluacions repetides cada 3-6 mesos.RuxolitinibLa teràpia farmacològica (Jakavi/Jakafi) es pot iniciar en pacients de risc baix o intermedi-1 que presenten esplenomegàlia i/o malaltia clínica, segons les directrius de tractament de NCCN.
Per als pacients de risc intermedi-2 o d'alt risc, es prefereix HSCT al·logènic.Si el trasplantament no està disponible, es recomana ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) com a opció de tractament de primera línia o per entrar en assaigs clínics.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) és l'únic fàrmac actualment aprovat a tot el món que s'adreça a la via hiperactiva JAK/STAT, la patogènesi de la MF.Dos estudis publicats al New England Journal i al Journal of Leukemia & Lymphoma suggereixen que el ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) pot reduir significativament la malaltia i millorar la qualitat de vida dels pacients amb PMF.En pacients amb MF de risc intermedi 2 i alt risc, el ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) va poder reduir la melsa, millorar la malaltia, millorar la supervivència i millorar la patologia de la medul·la òssia, complint els objectius principals de la gestió de la malaltia.
El PMF té una probabilitat d'incidència anual de 0,5-1,5/100.000 i té el pitjor pronòstic de tots els MPN.El PMF es caracteritza per mielofibrosi i hematopoiesi extramedul·lar.En PMF, els fibroblasts de medul·la òssia no es deriven de clons anormals.Aproximadament un terç dels pacients amb PMF no presenten símptomes en el moment del diagnòstic.Les queixes inclouen fatiga important, anèmia, molèsties abdominals, diarrea per sacietat precoç o esplenomegàlia, sagnat, pèrdua de pes i edema perifèric.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) es va aprovar l'agost de 2012 per al tractament de la mielofibrosi de risc intermedi o alt, inclosa la mielofibrosi primària.Actualment, el medicament està disponible a més de 50 països del món.