Ruxolitinib, també conegut com a ruxolitinib a la Xina, és un dels "nous fàrmacs" que s'han inclòs àmpliament en les guies clíniques per al tractament de malalties hematològiques en els últims anys, i ha demostrat una eficàcia prometedora en malalties mieloproliferatives.
El fàrmac dirigit Jakavi ruxolitinib pot inhibir eficaçment l'activació de tot el canal JAK-STAT i reduir el senyal millorat anormalment del canal, aconseguint així l'eficàcia.També es pot utilitzar per al tractament de diverses malalties i per a anomalies del lloc JAK1.
Ruxolitinibés un inhibidor de la cinasa indicat per al tractament de pacients amb mielofibrosi de risc intermedi o alt, inclosa la mielofibrosi primària, la mielofibrosi post-geniculocitosi i la mielofibrosi post-trombocitèmica primària.
Un estudi clínic similar (n = 219) va aleatoritzar pacients amb MF primària de risc intermedi 2 o alt risc, pacients amb MF després d'una eritroblastosi veritable o pacients amb MF després de trombocitosi primària a dos grups, un que rebia ruxolitinib oral de 15 a 20 mg bid. (n=146) i l'altre rebent un fàrmac control positiu (n=73).Els objectius primaris i secundaris clau de l'estudi van ser el percentatge de pacients amb una reducció ≥35% del volum de la melsa (avaluat per ressonància magnètica o tomografia computada) a les setmanes 48 i 24, respectivament.Els resultats van mostrar que el percentatge de pacients amb una reducció superior al 35% del volum de la melsa des de la línia de base a la setmana 24 va ser del 31,9% en el grup de tractament en comparació amb el 0% en el grup control (P<0,0001);i el percentatge de pacients amb una reducció superior al 35% del volum de la melsa des de la línia de base a la setmana 48 va ser del 28,5% en el grup de tractament en comparació amb el 0% en el grup control (P<0,0001).A més, el ruxolitinib també va reduir els símptomes generals i va millorar significativament la qualitat de vida dels pacients.A partir dels resultats d'aquests dos assaigs clínics,ruxolitinibes va convertir en el primer medicament aprovat per la FDA dels EUA per al tractament de pacients amb MF.