Ruxolitinib, també conegut com a ruxolitinib a la Xina, és un dels "nous fàrmacs" que s'han inclòs àmpliament a les guies clíniques per al tractament de malalties hematològiques en els últims anys, i ha demostrat una eficàcia prometedora en malalties mieloproliferatives.
El fàrmac dirigit Jakavi ruxolitinib pot inhibir eficaçment l'activació de tot el canal JAK-STAT i reduir el senyal millorat anormalment del canal, aconseguint així l'eficàcia. També es pot utilitzar per al tractament de diverses malalties i per a anomalies del lloc JAK1.
Ruxolitinibés un inhibidor de la cinasa indicat per al tractament de pacients amb mielofibrosi de risc intermedi o alt, incloent mielofibrosi primària, mielofibrosi post-geniculocitosi i mielofibrosi post-trombocitèmica primària.
Un estudi clínic similar (n = 219) va aleatoritzar pacients amb MF primària de risc intermedi 2 o alt risc, pacients amb MF després d'una eritroblastosi veritable o pacients amb MF després de trombocitosi primària a dos grups, un que rebia ruxolitinib oral de 15 a 20 mgbid. (n=146) i l'altre rebent un fàrmac control positiu (n=73). Els objectius primaris i secundaris clau de l'estudi van ser el percentatge de pacients amb una reducció ≥35% del volum de la melsa (avaluat per ressonància magnètica o tomografia computada) a les setmanes 48 i 24, respectivament. Els resultats van mostrar que el percentatge de pacients amb una reducció superior al 35% del volum de la melsa des de la línia de base a la setmana 24 va ser del 31,9% en el grup de tractament en comparació amb el 0% en el grup control (P<0,0001); i el percentatge de pacients amb una reducció superior al 35% del volum de la melsa des de la línia de base a la setmana 48 va ser del 28,5% en el grup de tractament en comparació amb el 0% en el grup control (P<0,0001). A més, el ruxolitinib també va reduir els símptomes generals i va millorar significativament la qualitat de vida dels pacients. A partir dels resultats d'aquests dos assaigs clínics,ruxolitinibes va convertir en el primer medicament aprovat per la FDA dels EUA per al tractament de pacients amb MF.