El 29 de juny,S'ha anunciat Intercept Pharmaceuticalsque ha rebut una nova sol·licitud de fàrmac completa de la FDA dels EUA pel que fa al seu agonista FXR àcid obeticòlic (OCA) per a la fibrosi causada per esteatohepatitis no alcohòlica (NASH) Carta de resposta (CRL).La FDA va declarar al CRL que, a partir de les dades revisades fins ara, creu que els beneficis esperats del fàrmac basats en els criteris d'avaluació alternatius d'histopatologia encara són incerts, i els beneficis del tractament no superen els riscos potencials, de manera que no donar suport a l'aprovació accelerada de l'OCA per al tractament de pacients amb NASH que causen fibrosi hepàtica.

Mark Pruzanski, president i conseller delegat d'Intercept, va comentar els resultats: "Durant el procés de revisió, la FDA mai ha comunicat informació sobre l'acceleració de l'aprovació d'OCA, i creiem fermament que totes les dades presentades fins ara compleixen els requisits de la FDA i donen suport clarament al risc de benefici positiu d'OCA.Lamentem aquest CRL.La FDA ha augmentat gradualment la complexitat dels punts finals histològics, creant així una barrera molt alta per passar.Fins ara,OCAnomés es troba en tres fases clau.Aquesta demanda s'ha atès durant l'estudi.Tenim previst reunir-nos amb la FDA tan aviat com sigui possible per discutir com passar el pla d'aprovació de la informació de CRL en el futur".

En la cursa per agafar el primer fàrmac NASH a la llista, Intercept sempre ha estat en la posició de lideratge i actualment és l'única empresa que ha obtingut dades positives d'assaig final.Com a agonista potent i específic del receptor farnesoide X (FXR),OCAha aconseguit anteriorment resultats positius en un assaig clínic de fase 3 anomenat REGENERATE.Les dades van mostrar que NASH de moderada a severa que va rebre dosis elevades deOCAEntre els pacients, una quarta part dels símptomes de fibrosi hepàtica dels pacients han millorat significativament i la condició no s'ha deteriorat.

La FDA va recomanar que Intercept enviï dades addicionals d'eficàcia i seguretat provisionals de l'estudi REGENERATE en curs per donar suportEl potencial de l'OCAva accelerar l'aprovació i va assenyalar que els resultats a llarg termini de l'estudi haurien de continuar.

Encara queOCAs'ha aprovat prèviament per a una altra malaltia hepàtica rara (PBC), el camp de la NASH és enorme.S'estima que la NASH només afecta milions de persones als Estats Units.Anteriorment, el banc d'inversió JMP Securities estimava que les vendes màximes de medicaments Intercept podrien arribar als milers de milions de dòlars.Afectat per aquesta mala notícia, el preu de les accions d'Intercept va caure gairebé un 40% dilluns fins a 47,25 dòlars per acció.Els preus de les accions d'altres companyies farmacèutiques que també van desenvolupar NASH també han baixat.Entre ells, Madrigal va caure un 6%, i Viking, Akero i GenFit van caure un 1%.

L'analista de Stifel Derek Archila va escriure en un informe al client que la negativa es va deure als efectes secundaris relacionats amb el tractament que es van produir aProves clíniques OCA, és a dir, alguns pacients van rebreTractament OCA, el colesterol nociu a l'organisme va augmentar, que al seu torn els fan tenir una major incidència de risc cardiovascular.Atès que molts pacients amb NASH ja tenen sobrepès o pateixen diabetis tipus 2, aquests efectes secundaris poden despertar la vigilància de les agències reguladores.Segons els requisits de la FDA per a dades de proves addicionals, és possible que Intercept hagi d'esperar almenys fins a la segona meitat del 2022 per interpretar aquestes dades.L'anàlisi externa creu que un retard tan llarg pot obliterar part de l'avantatge acumulat anterior d'Intercept, permetent que altres competidors, com Madrigal Pharmaceuticals i Viking Therapeutics, tinguin l'oportunitat de posar-se al dia.